La fibrosis quística es una enfermedad
genética de herencia autosómica recesiva que afecta principalmente a los
pulmones, y en menor medida al páncreas, hígado e intestino, provocando la
acumulación de moco espeso y pegajoso en estas zonas. Es uno de los tipos de
enfermedad pulmonar crónica más común en niños y adultos jóvenes.
Es un trastorno potencialmente mortal; los
pacientes suelen fallecer por infecciones pulmonares debido a Pseudomonas o
Staphylococcus.
Un nuevo tratamiento para las infecciones
pulmonares de los pacientes con fibrosis quística ha obtenido un estatus
especial por la US Food and DrugAdministration FDA
El tratamiento con óxido nítrico desarrollada
por parte de una empresa de Israel ha obtenido la designación Orphan por la
FDA. Esta designación se otorga a nuevas terapias en fase de desarrollo que
ofrecen un valor potencial en el tratamiento de las enfermedades raras que
afectan a menos de 200.000 pacientes en los EE.UU.
Los medicamentos huérfanos son medicamentos no
desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones
financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin
embargo responden a necesidades de salud pública.
Fue Estados Unidos el primer país que
desarrolla una ley, la OrphanDrugAct en 1983, haciendo que el estatus de
huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como
otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició
una política común en este ámbito en 1999.
La designación de fármaco huérfano prevé siete
años de exclusividad, garantizando la no competencia, independientemente de las
patentes y de socorro reglamentaria significativa, lo que probablemente
reducirá los costos para la aprobación de la comercialización de la droga en
los EE.UU.
La empresa está desarrollando tratamientos
para otras condiciones relacionadas con los pulmones, como neumonía y asma.
La enfermedad que es incurable, hereditario
genético causa que el cuerpo desarrolle un moco (por lo general en los pulmones),
que actúa como una esponja para las bacterias. Los gérmenes se desarrollan en
el moco y las infecciones pulmonares – a menudo amenazan la vida del paciente.
Los antibióticos, así como las drogas-CF
específica, se utilizan generalmente para tratar las infecciones y para
mantener las vías respiratorias del cuerpo claro.
El nuevo tratamiento utiliza óxido nítrico
(que no debe confundirse con el óxido nitroso, el “gas de la risa”, utilizado
por los dentistas), que es una molécula de gas pequeña compuesta de oxígeno y
nitrógeno producida naturalmente en el cuerpo por varios tipos de células, para
mejorar el sistema inmune.
Además de su función fisiológica de aumentar
el flujo sanguíneo y la circulación, actúa como una molécula “asesina” como
parte del mecanismo de defensa del cuerpo contra patógenos extraños tales como
bacterias, virus, parásitos y hongos.
AIT-CF administra una dosis alta (160 ppm) de
NO a los pulmones usando presión de aire y parámetros de monitoreo integrados.
La ventaja de este producto – y su eficacia en comparación con otros
tratamientos basados en NO – esta en la entrega, dijo el CEO de AIT Amir
Avniel.
El sistema asegura que suficiente NO llega a
todas las partes de los pulmones, con lo que se asegura la eliminación de
bacterias, virus, hongos y otros microbios. Incluye un sistema de control
integrado que continuamente monitorea al paciente, para asegurarse de que están
recibiendo una dosis suficiente, y regula la adaptación de la dosis para
mantener las infecciones a distancia.
“Nuestro sistema está diseñado para ser fácil
de usar, por lo que la operación y mantenimiento del sistema es muy intuitivo
para el personal médico lo que permite un tiempo de entrenamiento reducido”,
dijo.
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