Un nuevo método combinado para la edición de
genes puede finalmente dar a los científicos una herramienta lo suficientemente
fina para sondear los procesos más matizados de la vida. Los investigadores del
Instituto Weizmann de Ciencias en Rehovot han combinado ahora dos poderosas
herramientas de investigación: la edición de genes CRISPR y el perfil genómico
de células únicas.
La nueva tecnología permite a los
investigadores manipular las funciones de los genes dentro de las células
individuales y comprender los resultados de cada cambio en una resolución
extremadamente alta. Un solo experimento con este método, según los
científicos, puede ser igual a miles de experimentos realizados utilizando
enfoques previos, y puede avanzar el campo de la ingeniería genética para
aplicaciones médicas.
La técnica de edición de genes CRISPR ya está
transformando la investigación biológica en todo el mundo, y su uso clínico en
seres humanos está a la vuelta de la esquina. CRISPR se descubrió por primera
vez en las bacterias como un primitivo sistema inmune adquirido, que corta y
pega el ADN viral en su propio genoma para combatir los virus. En los últimos
años, este sistema bacteriano ha sido adoptado por los investigadores para
cortar o insertar casi cualquier gen en cualquier organismo o célula, rápida y
eficientemente.
«Pero CRISPR, por sí solo, es una
herramienta de investigación contundente, ya que a menudo tenemos problemas
para observar o entender el resultado de esta edición genómica», dijo el
profesor de inmunología Ido Amit, que dirigió el estudio.
«La mayoría de los estudios hasta ahora
han buscado tipos de efectos en blanco y negro, pero la mayoría de los procesos
en el cuerpo son complejos e incluso caóticos», agregó el doctor Diego
Jaitin, del grupo de laboratorio de Amit.
Amit y sus colegas han estado desarrollando el
segundo brazo del nuevo método, secuenciación de ARN de una sola célula, un
campo que avanza rápidamente y que está impactando en muchas áreas de
investigación y biotecnología. Mediante la secuenciación de las moléculas de
ARN mensajero en cada célula individual, los investigadores son capaces de
descubrir la composición molecular de cada célula, y discernir una gama
matizada de identidades y funciones de células en una población de células
dada. «Es un nuevo microscopio molecular», dice Amit.
Miles de células de un tejido en particular en
el cuerpo se pueden secuenciar de una vez en su laboratorio, descubriendo la
variación en las identidades y funciones de las células. Este método se ha
utilizado para entender todo, desde los efectos del desarrollo del cerebro
fetal, hasta cómo las células inmunes comunes funcionan de manera diferente en
los diversos tejidos de nuestro cuerpo, incluyendo su participación en el
cáncer o la neurodegeneración. Pero la secuenciación de una sola célula ha sido
en su mayoría una herramienta de observación, proporcionando una instantánea de
una muestra de tejido dada.
Los investigadores pueden interactuar
activamente con los genes de las células y luego entender sus funciones dentro
de numerosos tipos de células en una variedad de situaciones. El reto era
adaptar la tecnología de edición de genes CRISPR de modo que pudiera utilizarse
en combinación con la secuenciación de una sola célula.
«El advenimiento de CRISPR presentó un
verdadero salto en la capacidad de entender y comenzar a editar circuitos
inmunes. Esperamos que nuestro enfoque sea el próximo salto hacia adelante,
proporcionando, entre otras cosas, la capacidad de diseñar células inmunes para
la inmunoterapia», concluyó Amit.
Links de interés
