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25/07/2018

Israel21c- por Abigail Klein Leichman

5 compañías que buscan cura para enfermedades raras








Cuando el hijo de Oren Ozeri, Ido, cumplió un año, le diagnosticaron distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara e incurable de origen genético. A pesar de no ser ni científico ni médico, Ozeri estaba decidido a buscar una solución.

En 2011, él, su esposa, Hila, y otros seis padres fundaron ADI. Y en diciembre de 2015, Ozeri y otro miembro de ADI, Alon Hazan, a cuyo hijo le fue diagnosticada la enfermedad a los siete años, fundaron ART BioScience, compañía con sede en Rehovot que usa tecnologías relacionadas con el ARN mensajero (ARNm) para desarrollar terapias que podrían cambiar el curso de la distrofia muscular de Duchenne.

ART Bioscience fue una de las cinco compañías israelíes nuevas que participaron en un panel sobre enfermedades genéticas raras y terapias genéticas en la Conferencia Internacional MIXiii-Biomed, que se llevó a cabo en Tel Aviv recientemente. “Estructuré el trabajo para enfatizar el intercambio entre padres activos en financiar la investigación, pequeñas compañías biotecnológicas y farmacéuticas”, dijo la doctora Yael Weiss, presidenta del panel y vicepresidenta de desarrollo de negocios de Ultragenyx, una biofarmacéutica de California creada inicialmente para desarrollar un medicamento experimental creado en Israel para tratar enfermedades genéticas comunes entre judíos de origen iraní.

Weiss dice que sólo existen terapias para alrededor de 350 de las 7.000 enfermedades genéticas raras conocidas que afectan a miles en el mundo, conocidas también como “huérfanas”.

Ultragenyx recibió recientemente la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para el tratamiento de una enfermedad ósea que es extremadamente rara.

Debido a que muchas de esas enfermedades afectan a niños y recién nacidos, la interacción con los padres es común entre las compañías que desarrollan terapias.

“La realidad es que un padre no puede llevar un medicamento al mercado por sí solo. Puede iniciar del proceso, pero necesita asociarse con una compañía como la mía para llevar el medicamento a los pacientes”, dijo Weiss a ISRAEL21c.

Ozeri y Hazan son algunos de los pocos padres que han tomado el camino más difícil: crear su propia empresa.

“Desde nuestra perspectiva, el problema con la investigación en universidades e instituciones de investigación es que sus productos finales se reducen solamente a publicaciones científicas”, explicó Ozeri. “Aunque la investigación es importante para comprender el mecanismo de acción y la biología de estas enfermedades, aún queda un largo camino por recorrer antes de desarrollar un tratamiento”.

Science in Action, una organización de investigación preclínica en Ness Ziona, en el centro de Israel, está probando los potenciales medicamentos de ART Bioscience para tratar la distrofia muscular de Duchenne en animales. Los resultados iniciales prometen ser seguros y eficaces, según Ozeri.

A continuación, un vistazo a las otras cuatro compañías israelíes nuevas que asistieron al panel de MIXiii-Biomed:

Eloxx Pharmaceuticals desarrolla nuevos fármacos moduladores de ARN para tratar las enfermedades del codón de terminación prematuro (“mutación sin sentido”), que usa tecnología creada por el profesor Timor Baasov, del Instituto de Tecnología Technion-Israel, en Haifa.

Los codones de terminación prematuros dificultan la producción de proteínas y tienen incidencia en unas 1.800 enfermedades raras.

Eloxx, en fase clínica, que recientemente recaudó 50 millones de dólares en una salida a bolsa en el NASDAQ, tiene como objetivo restaurar la producción de proteínas funcionales de longitud completa con su principal fármaco, ELX-02. Se centra por ahora en la fibrosis quística y la cistinosis. Tiene sede en Massachusetts, pero su departamento de investigación y desarrollo está en Rehovot, también en el centro de Israel.

SpliSense fue fundada en 2016 y actualmente se centrada en mutaciones en los empalmes en el gen CFTR para el tratamiento de la fibrosis quística, que afecta principalmente a los pulmones. Su tecnología se basa en la plataforma creada por la profesora Batsheva Kerem de la Universidad Hebrea de Jerusalén, que identificó y clonó el gen CFTR.

Ha desarrollado un compuesto con el potencial de curar la enfermedad en pacientes con fibrosis quística portadores de una mutación específica en el empalme. La tecnología es también relevante para más tratamientos de esa enfermedad y otras genéticas. También está desarrollando un enfoque de modulación específico para corregir el patrón de empalme de las transcripciones de CFTR en función de la mutación específica producida.

NewStem es la primera en desarrollar productos basados en células madre haploides humanas pluripotentes, tecnología basada en las investigaciones del profesor Nissim Benvenisty, director del Centro Azrieli para Células Madre e Investigación Genética en la Universidad Hebrea de Jerusalén.

El equipo de Benvenisty ha creado más de 12 modelos de desórdenes genéticos raros usando células madre pluripotentes humanas, y ahora está desarrollando dichos modelos en células madre haploides que se centran en los síndromes de X Frágil y de Prader Willi. NewStem quiere asociarse con compañías biofarmacéuticas.

Minovia Therapeutics, que desarrolla productos terapéuticos celulares personalizados para enfermedades mitocondriales huérfanas, usa un método patentado para aislar las mitocondrias (que producen la mayor parte de la energía química necesaria para mantener la función celular normal) de las placentas o de los glóbulos blancos y congelarlas.

Las enfermedades mitocondriales, que son raras y causadas por mutaciones o deleciones en el ADN mitocondrial, no tienen tratamiento en la actualidad. La compañía está llevando a cabo ensayos de prueba de concepto en una enfermedad conocida como síndrome de Pearson, que afecta sólo a unos 100 pacientes en todo el mundo. Se espera que los ensayos clínicos en humanos comiencen a fines del año.

Sus objetivos inmediatos incluyen el síndrome de Kearns-Sayre, la encefalomiopatía mitocondrial, la acidosis láctica, episodios similares al accidente cerebrovascular y la neuropatía óptica hereditaria de Leber.

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